多囊腎是一種遺傳性疾病，大多數(shù)患者是一種常染色體顯性遺傳性疾病，父母有這個(gè)疾病，孩子發(fā)生這個(gè)疾病的概率是50%。
由于基因的缺陷，患者腎臟在2、30歲以后開(kāi)始出現(xiàn)囊腫，而且這種囊腫越長(zhǎng)越多。雙側(cè)腎臟密布囊腫，最終可能會(huì)造成腎功能衰竭。以往對(duì)于這種疾病并沒(méi)有特別好的治療方法，只能夠預(yù)防感染甚至需要手術(shù)去頂減壓，縮小囊腫等等這些處理方法。
最近一些年有一些新藥出現(xiàn)，臨床上目前已知的一些新藥，主要指的是雷帕霉素以及托伐普坦這些藥物，也僅僅處于臨床的研究當(dāng)中。
目前只有托伐普坦在美國(guó)獲準(zhǔn)上市用于多囊腎，這是一種新型的利尿藥物，可能對(duì)于預(yù)防囊腫進(jìn)一步增大有一定的作用。不過(guò)，目前國(guó)內(nèi)醫(yī)生對(duì)于這些新藥的臨床應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)還是非常少。原則上需要到一線(xiàn)城市的教學(xué)大醫(yī)院找腎內(nèi)科醫(yī)生咨詢(xún)。
