血友病是一組基因病,是由于基因異常導(dǎo)致的先天性的凝血因子缺乏,從而導(dǎo)致的一組出血性疾病。血友病病人沒有藥物可用,治療主要是替代治療,因?yàn)槭怯捎谌狈δ蜃铀鶎?dǎo)致的出血,對(duì)于治療來(lái)講就是定期的輸注含有所缺乏凝血因子的血制品來(lái)替代治療,預(yù)防出血事件的發(fā)生。
所以,血友病目前仍然是不可治愈的疾病。隨著醫(yī)學(xué)科學(xué)的進(jìn)展,在未來(lái)的醫(yī)療條件下有望能夠通過(guò)基因治療來(lái)治愈血友病,但是目前來(lái)講,基因治療仍然是不可獲得性的。